VAI DŽOZEFS HIMENSS IZĀRSTĒS VĒZI?
Astoņdesmit pieciem procentiem bērnu, kuriem diagnosticēts baisais vēža paveids – akūta limfoblastiskā leikēmija -, ķīmijterpija ir ceļš uz izveseļošanos, bet Emīlijas Vaithedas nav viņu vidū. Šausminošo diagnozi meitenei noteica piecu gadu vecumā, pirmā ķīmijterapijas kursa laikā viņa pārcieta infekciju un gandrīz zaudēja kājas. Pēc tam vēzis atgriezās. Viņa vēlreiz piedzīvoja remisiju, un Emīlijai ieplānoja kaulu smadzeņu transplantāciju. Kamēr pienāca viņas kārta, vēzis atgriezās no jauna. Viss bija jau izmēģināts…
Bet ne pilnīgi viss. Vēl bija atlicis eksperimentāls ārstēšanas veids, kas nekad iepriekš nebija izmēģināts bērnam. No sešgadīgās Emīlijas ķermeņa tika izsūknētas asinis, izlaistas caur īpašu iekārtu, lai atdalītu baltos asinsķermenīšus, un ievadītas atpakaļ. Tad Pensilvānijas universitātes zinātnieki izmantoja modificētu HIV vīrusu, lai ģenētiski pārprogrammētu baltos asinsķermenīšus tādā veidā, kas liktu tiem uzbrukt vēzim, un injicēja tos atpakaļ.
Bet šīs šūnas uzbruka arī visam organismam. Dažas dienas Emīlijai bija tik stiprs drudzis, ka viņu nācās hospitalizēt. Emīlijai rādījās murgi, viņa jautāja tēvam: «Kāpēc manā istabā ir dīķis?» Meiteni nosūtīja uz intensīvās terapijas nodaļu un pieslēdza mākslīgās elpināšanas aparātam. Ārsts paziņoja ģimenei – iespējamība, ka meitene pārdzīvos nakti, ir tikai 1 pret 1000. Tad notika brīnums – ārsti Emīlijai iedeva reimatiskā artrīta zāles, kas apturēja imūnsistēmas vētru, nesaudzējot vēzi. Emīlija atmodās savā septītajā dzimšanas dienā un lēnām atguvās. Nedēļu vēlāk pārbaudīja viņas kaulu smadzenes. Emīlijas tēvs, elektriķis Toms Vaitheds, atceras, ka zvanījis ārsts Stīvens Grups un teicis: «Tas iedarbojās. Vēzis ir prom.»
Ir pagājuši divi gadi. Emīlija mācās spēlēt klavieres, dauzās ar savu suni un izbauda skolas dienas, jo iepriekš skolu nevarēja apmeklēt slimības dēļ. «Es strādāju par onkologu 20 gadu, bet neko līdzīgu neesmu redzējis,» saka Grups. Tagad Emīlija ir redzama Forbes Global 2000 sarakstā iekļautā trešā lielākā farmācijas uzņēmuma Novartis jaunā radikālā medikamenta reklāmas plakātos. Šis medikaments ir viena no galvenajām prioritātēm uzņēmuma 9,9 miljardus dolāru lielajā pētniecības un attīstības budžetā.
«Komandai teicu, ka resursi nav problēma. Problēma ir ātrums,» stāsta Novartis vadītājs Džozefs Himeness (54). «Gribu dzirdēt, kas ir nepieciešams, lai izietu trešās fāzes klīniskos pētījumus un palaistu zāles tirgū. Te ir runa par pacientiem, kuri var nomirt. Ir ļoti sāpīgi atraidīt pacientus, tāpēc strādājam, cik ātri vien iespējams, un neļaujam resursiem stāties mums ceļā.»
Veiksmīgi klīniskie pētījumi būtu pagrieziena punkts cīņā pret dēmonu, kas nomoka dzīvās radības jau kopš brīža, kad zemi pārskanēja dinozauru rēcieni. Apvienojumā ar kolosālajām iespējām, ko sniedz ierīces, kas spēj izsekot DNS, tādējādi atklājot ģenētisko kodu, jaunākie medikamenti ir uzrādījuši satriecošus rezultātus cīņā ar plaušu vēzi, ādas vēzi un citiem nāvējošiem audzējiem, dažkārt liekot tiem izzust pilnībā – gan tikai uz laiku. Pagājušajā gadā vien ASV Federālā pārtikas un zāļu aģentūra (FDA) apstiprināja deviņus pretvēža medikamentus. Protams, tas ir arī liels bizness. IMS Health dati liecina, ka pagājušajā gadā onkoloģijas medikamentiem iztērēts 91 miljards dolāru; salīdzinājumā ar 2003. gadu summa ir trīskāršojusies.
Bet doma, ka šie sasniegumi varētu kļūt par daudz ko vairāk, ierindojoties starp dižākajiem pagrieziena punktiem cilvēces vēsturē un sniedzot patiesu izdziedēšanu, ir tik vilinoša! No 25 bērniem un pieciem pieaugušajiem, kuri sirgst ar tādu pašu slimību kā Emīlija, divdesmit septiņi piedzīvoja pilnīgu remisiju, un vēzis vairs diagnozē neuzrādījās. «Tas ir satriecošs sasniegums,» atzīst Icarus Consultants medikamentu attīstības konsultante Sallija Čērča. Līdzīgus medikamentus viņa izstrādā Nacionālajā vēža institūtā. «Tā ir īsta revolūcija. Tas atvērs durvis visu veidu terapijai, kas balstīta uz šūnām, kā arī gēnu terapijai visdažādāko slimību ārstēšanai, jo kļūs uzskatāmi redzams, ka tas ir dzīvotspējīgi.»
Taču priekšā vēl ir lieli šķēršļi – Novartis jāveic klīniskie pētījumi slimnīcās gan bērniem, gan pieaugušajiem visā pasaulē, jāizveido ražotne, kur tiktu sagatavoti pacientiem individuāli pielāgoti ārstniecības līdzekļi, un jāizprāto, kā samazināt blakusefektus, kas gandrīz nogalināja Emīliju. Novartis prognozē, ka viss iepriekšminētais būs paveikts līdz 2016. gadam, kad dokumenti jāiesniedz FDA. Šāda mēroga progress lieliski izskaidro, kāpēc Himeness savu farmācijas gigantu koncentrē uz vienkāršu misiju – izārstēt vēzi. Jau tagad pretvēža medikamenti veido 11,2 miljardus dolāru no Novartis 58 miljardus lielā gada apgrozījuma, bet viņš uzsver, ka vēža biznesu plāno dubultot. Aprīlī viņš noslēdza darījumu ar GlaxoSmithKline, pārdodot šim uzņēmumam Novartis neienesīgo vakcīnu un bezrecepšu medikamentu biznesus, kā arī piemaksājot deviņus miljardus dolāru, lai pretī saņemtu Glaxo pretvēža zāles, kas pašlaik ģenerē 1,6 miljardu dolāru apgrozījumu. Himeness stāsta, ka to vidū ir trīs tabletes, ko viņš var pārvērst par pieprasītām precēm miljarda dolāru vērtībā. Tai pašā dienā viņš savu veterināro biznesu pārdeva Eli Lilly. Uzņēmējs to sauc par «precīzu pieeju uzņēmumu apvienošanā un iegādē», ar bartera darījumiem iegūstot sev vajadzīgās nodaļas, nevis piesolot 100 miljardus dolāru par kādu no konkurentiem, kā Pfizer izrīkojās ar Astra Zeneca. Kā ziņo investīciju banka Jefferies, Himenesa solis, ko viņš pats dēvē par «mega apvienošanas antitēzi», 2016. gadā samazinās Novartis apgrozījumu par 5%, bet par 10% palielinās ieņēmumus par akciju.
Himenesam uz pēdām min konkurenti, tostarp viens no visu laiku vislabāk finansētajiem start-up uzņēmumiem – Sietlas Juno Therapeutics, kuru atbalsta arī Amazon šefs Džefs Bezoss. Bet to jau var gaidīt, ja potenciāls ir tik galvu reibinošs un materiāli taustāms. «Ikviens, kurš iepazinies ar šo tehnoloģiju un redzējis, ko tā spēj paveikt, patiešām notic, ka piedalās vēstures veidošanā,» apgalvo Himeness. «Skatos uz to un redzu potenciālo atklājumu, par kādu tā var kļūt. Jūs, iespējams, raugāties uz pilnīgu vēža ārstniecības transformāciju tuvāko 20-30 gadu laikā.»
PĒC PAPĪRIEM HIMENESS nemaz neskaitās atbalstītājs vienam no revolucionārākajiem medicīniskajiem sasniegumiem, kādu jebkad kāds uzņēmums ir mēģinājis attīstīt. Viņš ir īstens tirgotājs, kurš pirms pievienošanās Novartis 2007. gadā vadīja tādus zīmolus kā Clorox un Peter Pan Peanut Butter, bet pēc tam atbildēja par kečupa ražotāja Heinz biznesu Ziemeļamerikas reģionā. Taču, atrodoties AstraZeneca valdē, viņš ieinteresējās par tādu produktu ražošanu, kas spētu glābt cilvēku dzīvības. Viņu iecēla par Novartis četrus miljardus dolāru vērto bezrecepšu medikamentu, tostarp Triaminic un Theraflu, nodaļas vadītāju. Drīzumā uzņēmēju paaugstināja par zāļu mārketinga vadītāju, un pēc tam, par pārsteigumu visiem, Himeness kļuva par uzņēmuma vadītāju. Himenesa priekštecis Daniels Vasella viņā saskatīja cilvēku, kurš spētu Novartis izstūrēt cauri potenciāli grūtiem laikiem. Himenesa vadībā uz laiku tika pārtraukta bezrecepšu un veterināro medikamentu ražošana. Nosliecoties par labu Novartis ģenētisko zāļu biznesam, kas ir otrs lielākais pasaulē, un tā acu aprūpes nodaļai Alcon, Himenesam izdevās saglabāt stabilu apgrozījumu – 58 miljardus dolāru – un ieņēmumus aptuveni deviņu miljardu dolāru apmērā. Novartis arī guva labumu, iegādājoties 33% no sava konkurenta Roche, kura onkoloģisko medikamentu apgrozījums veido 31 miljardu dolāru. Himeness sakārtoja ražotnes, un piecu gadu laikā Novartis akciju cena ievērojami apsteidza S&P 500 indeksu – kopējā atdeve 176% salīdzinājumā ar 139% pamatīgi pārsniedzot ASV Fondu biržas farmācijas uzņēmumu indeksu.
Taču Himenesa darbs nav tikai cipari – viņam jāaizsargā arī mantojums. Viens no mirkļiem, ar kuriem Vasella lepojas visvairāk, bija lēmums igmorēt savus mārketinga cilvēkus, tā vietā paklausot onkologam Braienam Drūkeram no Oregonas, kurš viņu dedzīgi mēģināja pierunāt izstrādāt pretvēža zāles Gleevec. Vasella par to pat uzrakstīja grāmatu. Gleevec kļuva par sasniegumu, palīdzot gandrīz ikvienam pacientam, ko nomoka īpaši reta tipa asins vēzis – hroniskā mieloīdā leikēmija. Pacienti lieto šīs zāles gadiem, un tās ir tik vērtīgas, ka Novartis četrkāršoja to cenu par gadu no 24 000 dolāru 2001. gadā līdz 90 000 dolāru pašlaik. Pat skopākie apdrošinātāji maksā, lai gan daži pacienti saņem zāles par brīvu.
Himeness piebilst, ka produkts, ko tirgus speciālisti novērtēja par 400 miljoniem dolāru, tagad ir zāles 4,6 miljardu dolāru vērtībā un viens no Novartis pārdotākajiem medikamentiem. Mācība: uztraukumi par mārketingu, nevis par to, vai zāles tiešām iedarbojas, nenāk par labu biznesam. «Pārdošanas cilvēkus turam drošā attālumā no galveno lēmumu pieņemšanas, ko izdarām agrīnajos pētniecības procesa posmos,» skaidro Himeness. «Citiem uzņēmumiem pārdošanas cilvēki meklē biznesa iespējas vai veidus, kā paplašināt tirgu, bet tas nav mūsu ceļš.»
Gleevec burtiski mainīja visu Bāzelē pie Reinas – vietā, kur Šveice robežojas ar Franciju un Vāciju, – izvietotā uzņēmuma arhitektūru. Vienmuļā ražotņu teritorija pārtapa par kaut ko līdzīgu koledžas pilsētiņai ar kafejnīcām ietvju malās, soliņiem, kas aicina apsēsties un sarunāties, kā arī Frenka Gērija projektētu stikla ēku. Vasella pārvietoja pētniecības nodaļu uz Kembridžu Masačūsetsā, Masačūsetsas Tehnoloģiju institūta ēku blokā esošā pārbūvētā konfekšu fabrikā ar satriecošiem jumta logiem un sešstāvu ātriju.
Novartis par nelaimi, Gleevec patents beigsies 2015. gada jūlijā. Un pēdējā laikā arī Novartis pētniecības un attīstības darbs sāk buksēt. Kā ziņo konsultāciju uzņēmums InnoThink, pirms Himeness pārņēma uzņēmumu, tas desmit gadu laikā tirgū ieviesa 16 medikamentu – vairāk nekā jebkurš cits. Himenesa vadībā četros gados tirgū ieviests tikai viens jauns medikaments gadā – uz pusi mazāk nekā JohnsonEtJohnson. Vēl sliktāk – Himenesam šķita, ka Novartis laiž garām jaunu medikamentu avangardu, pie kuriem strādā BristolMayer Squibb. Šie medikamenti izmanto imūnsistēmu kā ieroci cīņā pret audzējiem. «Tagad atpaliekam no līderiem,» atzīs Himeness. Uzņēmējs raizējas, ka viņa zinātnieki ir pārāk ņēmuši pie sirds Gleevec sniegto mācību, proti, nepieciešamību izprast šo zāļu pamatā esošos bioķīmiskos mehānismus. Tā vietā, viņš saka, reizēm ir vienkārši jāsecina: «Tas darbojas – izlaižam.»
NOVARTIS VISU MAINĪJA
64 gadus vecs pacients Duglass Olsons, kuram pirms 14 gadiem diagnosticēja hronisko limfocistisko leikēmiju. Slimība vairs nereaģēja uz ķīmijterapiju, un bez riskantās kaulu smadzeņu transplantācijas viņam bija atlikuši divi gadi, ko dzīvot. Tad viņam uzsāka šūnu ārstēšanu. Drudzī temperatūra sasniedza 39,4° C, un pacientu nācās hospitalizēt, jo sāka atteikt nieres. Taču nieres izturēja, ko gan nevar teikt par vēzi. No Olsona asinīm un kaulu smadzenēm izzuda divi kilogrami vēža šūnu. «Mana apziņa mainījās momentāni. Pēkšņi tu saproti, ka tevī nesēž tas briesmonis un negaida, kad varēs padarīt tev galu.» Olsons nopirka jahtu un četrus gadus vēlāk, vēl joprojām brīvs no vēža, piekrita intervijai, kas noritēja koku ielokā viņa īpašumā Pensilvānijā.
2011.gada augustā New England Journal of Medicine publiskoja Olsona rezultātus, neminot viņa vārdu. Vienlaikus Science Translational Medicine publicēja datus par diviem citiem pacientiem. «Telefons zvanīja nepārtraukti, jo cilvēki gribēja dibināt uzņēmumus vai investēt līdzekļus,» atklāj Karls Džūns, Penn pētnieks, kura komanda izstrādāja terapiju un kuram pirms trim gadiem nebija izdevies piesaistīt nepieciešamo kapitālu. «Tad pēkšņi mūs uzrunāja trīs milzīgi farmācijas uzņēmumi. Tas bija neticami!»
Visi trīs uzņēmumi (divi no tiem netiek atklāti saistībā ar konfidencialitātes līgumiem) piedāvāja līdzīgus neoriģinālus finanšu noteikumus – 20 miljoni dolāru sākumā, kā arī honorāri par pārdošanu un autoratlīdzības, ko izmaksātu Penn. Džūns iegūst tikai niecīgu daļu, ja salīdzina ar to, ko viņš dabūtu, nodibinot biotehnoloģiju uzņēmumu, bet viņam tas maz rūp. Biotehnoloģiju ceļš būtu pārlieku lēns; viņam bija vairāk pacientu, kuri lūdza izmēģināt ārstēšanu, nekā viņš spēja ārstēt.
Novartis pielika visus spēkus. Pētniecības un attīstības vadītājs Marks Fišmens ieradās personīgi – viņš pazina Džūna priekšnieku, Penn medicīniskās skolas dekānu Dž. Leriju Džeimsonu, jau kopš tā laika, kad abi tikai sāka savu karjeru medicīnā. Kopīgā pagātne palīdzēja. Džūns zināja arī Novartis biomedicīnas nodaļas vadītāju Barbaru Vēberi, bet Novartis zinātnieks Sets Etenbergs bija mācījies kopā ar Džūnu, un abiem bija līdzīga misijas apziņa. Etenbergs pievērsās vēža izpētei, jo viņa brālis nomira no leikēmijas. Džūnam, tāpat kā Fišmenam, vēža izārstēšanu patīk uzsvērt kā savu misiju. Bet Džūnu pārliecināt izdevās tieši Gleevec stāstam. Novartis jau bija pazīstams ar asins vēžiem, uzņēmumā pārzināja atklājumus šajā jomā, un ar to viņam pietika.
Džūna vēzi iznīcinošo šūnu komercializēšana nelīdzinājās nevienai zāļu izstrādes programmai, kāda jebkad uzsākta. Zinātnieki tās sauc par himēriskām antigēnu receptoru T šūnām vai CART. T šūnas ir niknākie mednieki imūnsistēmā. Tās izmanto receptorus, lai organismā meklētu šūnas ar noteiktiem proteīniem to virsmā un iznīcinātu tās, iedarbojoties uz inficētajām šūnām un vēzi. CART ļāvis zinātniekiem pievienot cilvēka izveidotu receptoru – himērisko antigēnu receptoru, kas veidots no peles antivielām un receptoru fragmentiem. Cilvēka izveidotā receptora ģenētisko kodu ievieto T šūnas DNS kopā ar vīrusu, parasti modificētu HIV tipa vīrusu. Ja receptors ierauga vēzi, tas ne tikai to nogalina, bet arī sāk sadalīt, izveidojot vēzi iznīcinošu armiju ķermeņa iekšienē.
Ir arī negatīvā puse. «Pagaidām tas der tikai asins vēzim. Tā ir augstā tehnoloģija, tā ir pielāgota terapija, tam būs nepieciešamas nozīmīgas investīcijas,» brīdina Amerikas Klīniskās onkoloģijas biedrības prezidents Klifords Hadiss, kurš tomēr ir sajūsmā par T šūnām. CART iznīcina ne tikai vēža šūnas, bet arī jebkura veida B šūnas – baltos asinsķermenīšus, ko sabojājusi leikēmija. Pacientiem visdrīzāk visu turpmāko dzīvi būs jāsaņem B šūnu veidotā proteīna – gamma globulīna – injekcijas. Ja terapija iekaros popularitāti, gamma globulīna var nepietikt.
Vispirms jāatrisina problēma, kas saistīta ar pielāgotas ārstēšanas nodrošināšanu pacientiem, kuri sirgst ar akūto limfoblastisko leikēmiju – slimību, kas bija Emīlijai. Viņu asinis vajadzēs filtrēt slimnīcās, tad pārsūtīt uz Novartis un pēc tam atpakaļ. Kā to risināt? Par laimi, biotehnoloģiju uzņēmums Dendreon šo problēmu atrisināja ar prostatas vēža zālēm Provenge. Novartis paveicās arī tādā ziņā, ka Provenge nebija efektīvas un piedzīvoja neveiksmi, un Dendreon meklēja iespēju, kā tiktvaļā no ražotnes. Novartis samaksāja Dendreon 43 miljonus dolāru un paturēja 100 no ražotnes 300 darbinieku. Patiesībā šo ārstēšanu organizēt būs vieglāk nekā ārstēšanu ar Provenge – T šūnas var transportēt sasaldētas, Provenge nevarēja. Pētnieks Brūss Levins, kura uzdevums Penn ir audzēt šūnas, atzīst, ka šī ražotne ir īsts sapņa piepildījums. «Šeit ir gan rezultāti, gan zinātne,» viņš priecājas. «Tas ir tikai tehnoloģiju jautājums.»
Atļaujas saņemšana ir vieglākā daļa. Vai CART derēs visu veidu vēžiem? Individuāli pielāgoti medikamenti, piemēram, Gleevec, efektīvāk iedarbojas uz asins vēzi, nevis tādiem blīvu audu sakopojumu vēžiem kā plaušu vai krūts vēzis (tie burtiski izveido audu sieniņas, lai sevi aizsargātu). To var attiecināt arī uz CART. Pat pārejot no Emīlijas slimības, akūtas leikēmijas, līdz hroniskai leikēmijai, no kuras cieta Duglass Olsons, pilnīgas remisijas rādītāji samazinās no 90 līdz 50 procentiem.
«Vēl pāragri teikt, vai ievērības cienīgie rezultāti parādīs, ka šīs ir meklētās zāles un ārstēšanas veids vai tikai pirmie nopietnie signāli, ka ejam pareizā virzienā,» stāsta Džordžtaunas universitātes Lombardi vēža centra direktors Luiss M. Veiners. «Kaut arī šīs šūnas ir apbrīnojamas,» pārdomās dalās Amerikas Vēža izpētes asociācijas bijušais direktors un Novartis valdes loceklis, «tomēr mēs nezinām, cik liela būs to nozīme plašākā mērogā.» Lai atbildētu uz šo jautājumu, Penn un Novartis drīzumā uzsāks pētījumus par plaušu vēža veidu – mezoteliomu.
Vēl pastāv arī konkurences problēma. Novartis partneris Džūns nebija vienīgais, kurš iedomājās izmantot CART, lai uzbruktu vēzim, bet tikai pirmais, kurš publicēja pierādījumus, ka tas varētu iedarboties. Taču arī citi bija uz tā paša ceļa, un lielākā daļa apvienoja savus pūliņus biotehnoloģiju uzņēmumā – Sietlas Juno Therapeutics.
Juno bija Hutch – Freda Hačinsona vēža izpētes centra Sietlā – direktora Lerija Korija ideja. Šī, iespējams, ir centrālā pētniecības vieta, kur izzina, kā imūnsistēma parasti savalda vēzi. Bijušais Nacionālā vēža institūta vadītājs Ričards Klausners palīdzēja atrast finansētājus: ARCH Venture Partners, Alaska Permanent Fund un citus, tostarp arī Bezosu.
Investori kopumā ieguldīja 175 miljonus dolāru – iespējams, lielāko summu, kāda jebkad investēta A sērijas pētījumā biotehnoloģiju jomā.
Iemesls priekam: seši no vadošajiem CART jomas pētniekiem – gan no Hutch, gan citurienes – apvienojās, lai radītu nākamās paaudzes vēzi iznīcinošas šūnas. «Mēs gribam būt 50 miljardu dolāru tirgus kapitalizācijas uzņēmums, kas ārstē cilvēkus,» norāda ARCH partneris Roberts Nelsens. Kamēr Novartis pirka Dendreon rūpnīcas, tikmēr Juno pieņēma darbā cilvēku, kurš tās uzcēla – bijušo Dendreon vadītāju Hansu Bišopu (50). «Nekad neesmu redzējis klīniskos datus tik agrīnā stadijā,» viņš saka. «Jau sen darbojos šajā nozarē un ilgu laiku strādāju pie klīniskās attīstības, bet pašlaik piedzīvotais ir kā diena pret nakti.»
Februārī Memorial Sloan Kettering dibinātājs Maikls Sadeleins publiskoja ar Novartis konkurētspējīgus datus par akūtu leikēmiju; viņa CART izraisīja pilnīgu remisiju 18 pieaugušajiem no 21. Un tad vēl ir citi Juno CART, kas izstrādāti Sietlā, un pasakai līdzīgi stāsti, piemēram, par Miltonu Raitu III (20). Viņš astoņu gadu vecumā saslima ar akūto limfoblastisko leikēmiju, bet pēc piecu gadu pauzes vēzis divreiz atgriezās. Viņš ir izskatīgs un mundrs, bet ar ķīmijterapijas izraisītām sirds problēmām, tāpēc nācās atteikties no futbolista stipendijas vietējā koledžā. Trešoreiz viņam piedāvāja CART terapiju, kuru pavadīja augsta temperatūra un zems asinsspiediens, bet vēzis pazuda. Puisim veica arī kaulu smadzeņu transplantāciju.
Juno Sietlas vēža izpētes centrā Hutch izstrādā nākamo CART metodes paaudzi, kas, šķiet, neizraisīs tik smagu drudzi. Līdz šim pacientiem nav bijis vajadzīgs nekas vairāk par tailenolu. Juno pat ir vēl viena iespēja – T šūnas, kas izmanto dabīgus, nevis mākslīgus receptorus, lai atklātu vēzi. Tās sajauksies un pielāgosies, lai radītu vēl labāku CART.
Briest arī ētiskas dabas cīniņš. Juno un citi CART pētnieki apgalvo, ka viņiem ir ētisks pienākums piedāvāt pacientiem kaulu smadzeņu transplantāciju, kas, lai gan bieži izrādās liktenīga, ir sevi pierādījis ārstēšanas veids. Līdz šim gan vairākiem pacientiem, kuri piedalās Novartis un Juno pētījumos, tā nav veikta. Penn pētnieki uzskata, ka daudzi no viņu pacientiem nav piemēroti transplantācijai, un šķiet, ka dažiem CART darbojas jau gadiem ilgi.
Konkurentu vidū ir bez citiem partneriem funkcionējoša CART programma vēža centrā MD Anderson Cancer Center un vēl Kite Pharma, kas apvienojās ar Nacionālā vēža institūta imunoloģijas pionieri Stīvenu Rozenbergu, kā arī trešā programma – biotehnoloģiju gigantam Celgene, kas sadarbojas ar nelielo Bluebird Bio.
«Tu skaties uz tādu uzņēmumu kā Celgene un zini, ka viņi to izdomās,» atzīst Himeness. «Un viņiem vajadzētu izdomāt. Tas nāks par labu pacientiem. Mēs vēlamies uzveikt konkurenci, bet patiesībā izmantojam konkurentus, lai tie mūs virzītu tuvāk pacientam.»
PAR SPĪTI VĒSTURISKAJAM SOLĪJUMAM, kas seko zālēm, Himeness apgalvo, ka lielākos šķēršļus jaunu pretvēža medikamentu izstrādē liks ekonomika, nevis zinātne. «Jāapzinās, ka nevaram izmantot vienu terapiju pēc otras, piedāvāt to par pašreizējo cenu un gaidīt, ka cilvēki maksās,» viņš stāsta. «Jāpārdomā visa cenu veidošanas struktūra onkoloģijā, jo tā ir sasniegusi līmeni, ko ilgtermiņā nav iespējams uzturēt.»
Tieši tāpēc viņš stratēģiski nolēmis palielināt savu vēža nodaļu, lai tā varētu konkurēt, un vienlaikus paļaujas uz neiedomājamākajām tehnoloģijām. Veselības aprūpes uzņēmumiem viņš prognozē «jaunu brutālu pasauli», jo saistībā ar iedzīvotāju novecošanos un slimībām nākamo desmit gadu laikā valstis visā pasaulē būs spiestas dubultot veselības aprūpei novirzītos līdzekļus. Paradoksāli, bet straujais izmaksu pieaugums mudinās valdības apcirpt izdevumus, liekot slimnīcām, ārstiem un farmācijas uzņēmumiem konkurēt vēl sīvāk.
«Jūs redzēsiet, būs uzņēmumi, kas šajā jaunajā vidē nespēs izdzīvot – arī tādā gadījumā, ja tēriņi veselības aprūpei divkāršosies,» prognozē Himeness. Viņam ir komanda, kas aktīvi pēta iespējamos jaunos cenu noteikšanas veidus pretvēža medikamentiem, kurā vairāki medikamenti tiek pārdoti par viena cenu vai arī atkarībā no tā, cik pacientu tiek izārstēts, izmaksas sedz veselības aprūpes sistēma vai apdrošinātāji.
Kad pētnieki runā par CART, viņi bieži atsaucas uz kaulu smadzeņu transplantācijas kopējām izmaksām – 350 000 dolāru par vienu ārstēšanas kursu. Kāpēc ne? Eksistē biotehnoloģiju zāles retu slimību ārstēšanai, kuru kurss gadā izmaksā 400 000 dolāru vai vairāk. Bet Himeness uzskata, ka tas būtu par daudz; pat jaunatklājuma cenai ir jābūt zemākai.
Gada sākumā Novartis ienāca imunitāti stimulējošo pretvēža medikamentu jomā, par neatklātu cenu iegādājoties CoStim, jo vēlējās kombinēt šos medikamentus ar pacientam individuāli pielāgotām tabletēm un CART. Tas pats attiecas arī uz darījumu ar Glaxo, kas ļāva atbrīvoties no nerentablām nodaļām un lināja uzņēmuma apjomu, lai tas nākotnē varētu risināt sarunas ar zāļu iepircējiem, valdībām un apdrošināšanas uzņēmumiem.
Eiropas farmācijas produktu tirdzniecības grupas sanāksmju laikā viņš tikās ar Glaxo vadītāju Endrū Vitiju. Abi uzsāka sarunu par vakcīnām un apjauta, ka katram ir kāds bizness, ko vēlētos otrs. Lai noslēgtu komplicēto darījumu, viryi tikās vairākas reizes nedēļā, Lieldienu svētdienu ieskaitot. Viens no sarežģītākajiem punktiem bija pārliecināties, ka Novartis būs tiesības izstāties no viņu radītā veselības aprūpes kopuzņēmuma, kuru, ja lietas aizies šķērsām, kontrolēs Glaxo.
Vai Novartis panāks iecerēto? Uzņēmums, kas pirms desmit gadiem bija jaunu medikamentu izstrādes jomas virsotnē, tagad ierindojas 18. vietā no 22 jaunajā analīzē, ko veica Sector Et Sovereign Research, sarindojot farmācijas uzņēmumus atbilstoši pētniecības un attīstības sniegtajai ekonomiskajai atdevei. Bet lietas sāk virzīties – ne tikai pretvēža zāļu jomā, bet arī runājot par dažiem sirds slimību medikamentiem, kas varētu kļūt par supergrāvēju. Gleevec ir pierādījis, kas dažkārt pietiek ar vienu medikamentu, lai mainītu visu uzņēmumu.
Pats pirmais pacients Duglass Olsons, ko izglāba CART, ir liels šīs terapijas aizstāvis. «Esmu pārliecināts, ka esmu izārstēts,» viņš saka. «Ne brīdi nedomāju par recidīvu, patiešām ne. Sajūta ir tāda, ka beidzot varu elpot ar pilnu krūti.»